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医薬品・医療機器 > 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要 --> 健康・医療希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要 指定制度について 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品は、医薬品医療機器法第77条の２に基づき、対象患者数が本邦において５万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。 なお、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定が、直ちに医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売承認に結びつくものではありません。 本指定制度の制定された背景、具体的な指定基準及び指定された場合に受けられる支援措置について以下に示します。 ページの先頭へ戻る 制度の背景について 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器の指定制度が制定される以前は、難病、エイズ等を対象とする医薬品や医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことにより、本邦では十分にその研究開発が進んでいない状況にありました。また、医療をめぐる国民のニーズの多様化等に対応して、安全かつ良質な医薬品・医療機器を一日も早く医療の現場に提供することが求められていました。このため、こうした国民の期待の高まりや、医薬品・医療機器の研究開発をとりまく状況の変化等を踏まえ、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器の試験研究を促進するための特別の支援措置を講ずることとしたものです。また、平成25年の薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律第84号）により、医薬品医療機器法上に新たに再生医療等製品が定義され、あわせて、希少疾病用再生医療等製品の制度についても創設されました。 ページの先頭へ戻る 指定基準について 指定基準 厚生労働大臣は、企業からの希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の申請に基づき、次の指定基準に合致するものを希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品として指定することができることとされています。 1対象者数 当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象者の数が、本邦において５万人未満であること。 ただし、その用途が指定難病の場合は、難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）第５条第１項に規定する人数（人口のおおむね千分の一程度）までの対象者数の範囲とする。 当該医薬品等の用途が指定難病以外の場合は、厚生労働科学研究事業や信頼すべき学会の調査結果等を利用して患者数を推定する必要があります。しかし、患者数にかかる調査が十分ではなく、確実な人数を示すことができない場合が多くあります。そこで、数種類の統計データ等を用いて推計して、その結果をもって推定患者数が５万人未満であることを示すことが一般的です。複数の手法による推計結果が提出されることが望ましいものです。 当該医薬品等の用途が指定難病の場合は、対象者数については要件を満たしているものと見なしますので、指定難病に指定されている旨の記載を以て患者数を推定する資料の提出に替えることができます。 特定の患者数に関して、医薬薬学上の明確な理由なしに、「重篤な」等の接頭語あるいは、ただし書きを追加することによって、患者数を５万人未満として計算するいわゆる「輪切り申請」については、原則として認められません。 平成18年度より、指定申請時点でその用途に使用すると見込まれる者が５万人未満であれば、次のような新医薬品についても指定を受けることが可能となりました。 -国内では発生がまれな、又は海外でのみ発生している感染症の疾病であって、その発生が流行地域への訪問者等、特定の集団に限定されているものの予防の用途に用いるワクチン -遺伝子の突然変異などにより新たに発生する又は再興する可能性が否定できない感染症の疾病であって、一旦発生すれば国民の生命、健康に重大な影響を与えるおそれがあるものの、その発生時期、流行規模等が不明であり、申請時点では発生していないものの予防の用途に用いるワクチン 2医療上の必要性 重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該当するなど、特に医療上の必要性が高いものであること。 代替する適切な医薬品・医療機器・再生医療等製品又は治療法がないこと。 既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること。 3開発の可能性 対象疾病に対して当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発に係る計画が妥当であると認められること。 参考リンク 国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所　-　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器等の研究開発促進制度とは ページの先頭へ戻る 支援措置について 支援措置の内容 1助成金の交付 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発に係る経費の負担を軽減するため、医薬基盤・健康・栄養研究所を通じて助成金の交付を受けることができます。 2指導・助言 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に関する試験研究について厚生労働省、医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）及び医薬基盤・健康・栄養研究所による指導・助言を受けることができます。 なお、ＰＭＤＡでは希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品を対象とした優先対面助言制度があります。また、希少疾病用医薬品に指定された場合は、通常品目に比べて治験相談の手数料が減額されます。 優先対面助言の流れ［PDF形式：143KB］ 3税制措置 医薬基盤・健康・栄養研究所からの助成金の交付対象期間に行う試験研究に係る費用のうち、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る試験研究費総額（医薬基盤・基盤・栄養研究所の助成金を除く。）の20％を税額控除額として算定できます。 4優先審査 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に指定されたものについては、できるだけ早く医療の現場に提供できるよう、他の医薬品・医療機器・再生医療等製品に優先して承認審査がなされます。希少疾病用医薬品に指定された場合は、通常品目に比べて承認審査に係る手数料が減額されます。 5再審査期間の延長 希少疾病用医薬品・希少疾病用再生医療等製品に指定され、承認された医薬品・再生医療等製品は、再審査期間が最長10年間に延長されます。 ページの先頭へ戻る 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定手続について 指定手続 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定申請は、常時受け付けています。指定申請を受け付けた後、薬事・食品衛生審議会の審議を経て指定を行います。 指定相談の事前準備について 1相談の申し込み 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定を希望する企業等（以下「相談者」という）からの相談の申込みについては、随時受付けを行っています。 相談は、厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課の指定業務担当者に申し込んでください。 申込みについては、電子メール※、郵送、FAX等で行ってください。 申込み様式 Word［DOC形式：39KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：110KB］ ※医薬品に関しては[email protected]にご連絡下さい。 　医療機器・再生医療等製品に関しては[email protected]にご連絡下さい。 相談の申込みは日本語により行ってください。 2相談日の決定 相談日は、相談の申込みが行われ、資料が提出された後、指定業務担当者より電話、電子メール又はFAXにより連絡されます。 指定相談の実施について 1相談の実施方法 指定相談は指定申請を行う前に行います。 指定相談は厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課にて行います。 相談時間は原則として30分から１時間程度としてください。 相談人数の制限については特に規定しませんが、内容に応じた適切な人数としてください。 2相談時の注意事項 指定申請に必要な資料の案又は指定申請を行う品目について説明が可能な資料を事前に準備してください。指定資料案については、平成27年4月1日付け薬食発0401第11号厚生労働省医薬食品局長通知を参考にしてください。 必要に応じ、資料に参考文献等を添付してください。 部数は指定業務担当者に事前に確認してください。 指定業務担当者の指示に従い、資料の事前送付等に対応してください。 指定申請に関する事項について 1.指定相談実施後、特段の問題がなければ、指定業務担当者の指示に従い、指定申請書を提出してください。指定申請書作成時には適宜、以下の参考資料も参照してください。 参考資料PDFファイルへのリンク［PDF形式：279KB］ 2.厚生労働省で指定申請書を受理した後、ＰＭＤＡにおける事前評価を踏まえ、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品としての指定の可否について審査を行います。 3.審査の結果、指定して差し支えないとの判断がなされた場合には、薬事・食品衛生審議会に諮問を行います。 4.薬事・食品衛生審議会での審議で、指定しても差し支えないとの答申が得られた場合には、指定を行います。 5.諸手続が終了後、指定書を申請者に郵送します。 指定申請資料について 指定申請書 様式第１０７（１）　希少疾病用医薬品指定申請書 Word［DOC形式：40KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：85KB］ 様式第１０７（２）　希少疾病用医療機器指定申請書 Word［DOC形式：41KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：62KB］ 様式第１０７（３）　希少疾病用再生医療等製品指定申請書 Word［DOC形式：34KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：51KB］ 指定申請資料の添付資料 1.対象者数に関する資料 わが国における当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象患者数に関する客観的な統計資料 2.医療上の必要性に関する資料 病因、症状等対象疾病に関する資料 類似の医薬品又は医療機器の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料 3.当該医薬品又は医療機器を使用する理論的根拠となる資料 承認申請資料（案）のうち、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の指定申請時に入手可能な資料 4.開発計画（開発の可能性を判断するための資料） 現在までの開発状況、予定している試験項目、試験期間など開発計画の概要を説明する資料 5.希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の概要 部会説明用資料及び公表用資料として、次に掲げる様式に従い、概要を作成してください。 希少疾病用医薬品概要 Word［DOC形式：37KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：40KB］ 希少疾病用医療機器概要 Word［DOC形式：37.0KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：41KB］ 希少疾病用再生医療等製品概要 Word［DOC形式：37KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：41KB］ ページの先頭へ戻る 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の取消しについて 試験研究等の中止の届出について 希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の指定を受けた者が、当該指定に係る希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の試験研究又は製造販売若しくは製造を中止しようとするときは、速やかに厚生労働大臣に届け出なければなりません。 なお、中止届書の提出にあたっては、事前に厚生労働省医薬局医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課の指定業務担当者及び医薬基盤研究所に連絡をしてください。 厚生労働省で中止届書を受理した後、薬事・食品衛生審議会に報告のうえ、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の取消しが通知されることとなります。 中止届書 様式第１０８　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の試験研究・製造販売・製造中止届書PDFファイルへのリンク［DOC形式：40KB］Word［PDF形式：49KB］ 指定の取り消しについて 次のいずれかに該当するときは、指定を取り消すことがあります。 「対象患者数」の要件を欠くと認められるとき。 他の医薬品等が承認されたことなどにより、「医療上の必要性」の要件を欠くと認められるとき。 指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき。 正当な理由なく希少疾病用医薬品等の試験研究又は製造販売が行われないとき。 指定を受けた者について薬事に関する法令又はこれに基づく処分に違反する行為があったとき。 ページの先頭へ戻る 承継の取扱い 指定者から、他の者（以下「承継者」という。）に本邦での開発権を譲渡する場合、指定者は、以下の資料を提出してください。ただし、指定者が当該指定を受けた時点から、変更が生じている場合には、変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す資料もあわせて提出してください。なお、承継は、指定者宛に発出する指定取消書、承継者宛に発出する指定書を以て認めるものとします。なお、承継を検討している指定者は事前に医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課の指定業務担当者へ相談してください。 (1)指定者及び承継者の連名で提出する資料 ・承継の経緯等が把握できる資料 (2)指定者が提出する資料 ・希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の試験研究・製造販売・製造中止届書 ・指定書の写し (3)承継者が提出する資料 ・指定申請書 ・申請書の添付資料 希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の概要 部会説明用資料及び公表用資料として、次に掲げる様式に従い、概要を作成してください。 希少疾病用医薬品概要 Word［DOC形式：37KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：40KB］ 希少疾病用医療機器概要 Word［DOC形式：37.0KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：41KB］ 希少疾病用再生医療等製品概要 Word［DOC形式：37KB］ PDFファイルへのリンク［PDF形式：41KB］ 情報公開 希少疾病用医薬品 R2.9.1以降に希少疾病用医薬品に指定された品目一覧［292KB］（令和６年３月21日時点） R2.8.31以前に希少疾病用医薬品に指定された品目一覧（国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所のHPへ） 希少疾病用医療機器 希少疾病用医療機器に指定された品目一覧［227KB］（令和６年３月27日時点） R2.8.31以前に希少疾病用医療機器に指定された品目一覧（国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所のHPへ） 希少疾病用再生医療等製品 希少疾病用再生医療等製品に指定された品目一覧［449KB］（令和６年３月21日時点） R2.8.31以前に希少疾病用再生医療等製品に指定された品目一覧（国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所のHPへ） リンク集 国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所　-　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器等の開発振興 国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所 - 希少疾病治験ウェブ 欧州医薬品庁（EMA） - Orphan designation 欧州医薬品庁（EMA） - Authorized Orphan Medicines 米国食品医薬品庁（FDA） - Developing Products for Rare Diseases & Conditions 米国食品医薬品庁（FDA） - Search Orphan Drug Designations and Approvals ページの先頭へ戻る PDFファイルを見るためには、Adobe Readerというソフトが必要です。Adobe Readerは無料で配布されていますので、こちらからダウンロードしてください。 --> 政策について 分野別の政策一覧 健康・医療 健康 食品 医療 医療保険 医薬品・医療機器 生活衛生 水道 福祉・介護 雇用・労働 年金 他分野の取り組み 組織別の政策一覧 各種助成金・奨励金等の制度 審議会・研究会等 国会会議録 予算および決算・税制の概要 政策評価・独法評価 関連リンク 情報配信サービスメルマガ登録 子どものページ 携帯ホームページ 携帯版ホームページでは、緊急情報や厚生労働省のご案内などを掲載しています。 --> --> ページの先頭へ 御意見募集やパブリックコメント 国民参加の場 テーマ別に探す テーマ別に探すトップへ 健康・医療 福祉・介護 雇用・労働 年金 他分野の取り組み 報道・広報 報道・広報トップへ 厚生労働省広報基本指針 大臣記者会見 報道発表資料 広報・出版 行事・会議の予定 国民参加の場 政策について 政策についてトップへ 分野別の政策一覧 組織別の政策一覧 各種助成金・奨励金等の制度 審議会・研究会等 国会会議録 予算および決算・税制の概要 政策評価・独法評価 厚生労働省について 厚生労働省についてトップへ 大臣・副大臣・政務官の紹介 幹部名簿 所在地案内 主な仕事（所掌事務） シンボルマークとキャッチフレーズについて 中央労働委員会 所管の法人 資格・試験情報 採用情報 図書館利用案内 統計情報・白書 統計情報・白書トップへ 各種統計調査 白書、年次報告書 調査票情報を利用したい方へ 所管の法令等 所管の法令等トップへ 国会提出法案 所管の法令、告示・通達等 覚書等 申請・募集・情報公開 申請・募集・情報公開トップへ 電子申請（申請・届出等の手続案内） 法令適用事前確認手続 調達情報 グレーゾーン解消制度・新事業特例制度 公益通報者の保護 情報公開・個人情報保護 デジタル・ガバメントの推進 公文書管理 行政手続法に基づく申出 行政不服審査法に基づく審理員候補者名簿 関連リンク 他府省 地方支分部局等 全体的な取り組みや情報一覧 クローズアップ厚生労働省一覧 情報配信サービス 情報配信サービスメルマガ登録 広報誌「厚生労働」 携帯版ホームページ ソーシャルメディア facebook Ｘ（旧Twitter） SNS一覧 利用規約・リンク・著作権等 個人情報保護方針 所在地案内 アクセシビリティについて サイトの使い方(ヘルプ) 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